再生医療｜ステミラックが「本承認」へ――MSC再生医療の新たな到達点news
脊髄損傷に対する自家骨髄由来MSC治療の前進と、当院の自家脂肪由来MSC治療との接点
─当院でMSC治療をお受けの方、ご検討中の方へ
2026年10月15日、再生医療に関する重要なニュースが報じられました。厚生労働省の薬事審議会 再生医療等製品・生物由来技術部会が、ニプロの「ステミラック注」の本承認を了承したというのです。
ステミラックは、患者さん自身の骨髄から採取した間葉系幹細胞（MSC）を培養し、静脈内に投与する再生医療等製品です。対象は一定の条件を満たす外傷性脊髄損傷の患者さんです。2018年に「条件及び期限付き承認」を取得して以来、臨床使用と並行して有効性・安全性の検証が続けられてきました。
今回、その検証結果を踏まえ、通常の製造販売承認、いわゆる「本承認」へ進むことが了承されたわけです。正式な承認手続きはこれからで、厚生労働省は部会での了承から約1か月後をめどに正式承認する見通しですが、これは日本の再生医療制度にとって画期的な出来事であり重要な節目でもあります。そして、私たちが取り組んでいる自家脂肪由来MSC治療を後押しし得る示唆に富むものだと受け止めています。
1．ステミラックとは、どのような治療なのか
ステミラックは、患者さん自身の骨髄から採取したMSCを体外で培養・増殖させ、静脈内に投与する治療です。
脊髄損傷によって傷ついた神経組織は、一般に再生が難しく、重度の場合には運動機能や感覚機能の障害が長期に残ることがあります。
MSCは、損傷した神経細胞に直接置き換わることだけを目的とする細胞ではありません。成長因子やサイトカインなどの分泌、免疫調節、炎症環境への作用を通じて、損傷組織の保護や修復を支える可能性が研究されています。
ステミラックは、こうしたMSCの特性を脊髄損傷の治療に応用した製品です。ただし、その適応は限定されており、あらゆる神経疾患や慢性的な機能障害に使用できるわけではありません。また、同じMSCを用いる治療であっても、細胞の由来、製造方法、投与時期、投与量、対象疾患などが異なれば、治療効果や安全性を同じように評価することはできません。
2．なぜ今回の本承認了承が重要なのか
日本では2014年、再生医療等製品の実用化を促進するため、「条件及び期限付き承認制度」が導入されました。再生医療は、希少疾患や重症疾患を対象とすることが多く、通常の医薬品と同じ規模の臨床試験を実施することが難しい場合があります。そこで、安全性が確認され、有効性が推定できる段階で、一定の条件と期限を付けて製造販売を認め、その後の臨床データによって改めて有効性・安全性を検証する仕組みが設けられました。
しかし、この制度の下で条件付き承認を取得しても、最終的な本承認が保証されるわけではありません。心不全治療用の「ハートシート」は、市販後の検証で有効性を十分に確認できず、本承認には至りませんでした。また、遺伝子治療用製品の「コラテジェン」も、本承認申請が取り下げられています。早期に患者さんへ届けることと、その治療の有効性を臨床データによって裏づけることは、別の課題なのです。
今回のステミラックは、この制度の下で本承認へ進むことが了承された初めての事例です。再生医療の早期実用化と、その後の臨床的検証を両立させる制度が、一つの重要な到達点を迎えたと評価できます。
3．本承認の判断と、残された科学的課題
今回の判断には、条件付き承認後に実施された「使用成績比較調査」が重要な役割を果たしました。これは、ステミラックを使用した患者群と使用しなかった患者群の経過を比較し、神経症状や身体機能などを評価したものです。規制当局は、提出された資料を総合的に審査し、本承認を了承しました。
一方、結果の解釈には注意すべき点もあります。報道では、比較した群の間でリハビリテーションの実施量に差があったことが指摘されています。脊髄損傷からの機能回復にはリハビリテーションそのものが大きく関与するため、観察された改善のうち、どこまでがMSC治療による効果で、どこまでが他の要因によるものかを完全に切り分けることは容易ではありません。これは、ステミラックの意義を否定するものではありません。むしろ、「治療後に改善が見られた」という事実と、「その改善が治療によって生じたと判断できる根拠」は区別して評価する必要があるということです。
今回の本承認了承は、規制当局による総合的な判断として重要な意味を持ちます。同時に、今後も長期的な安全性や機能予後について、臨床データを蓄積していくことが求められます。
4．当院の自家脂肪由来MSC治療との共通点と相違点
北青山D.CLINICでは、患者さん自身の脂肪組織から採取したMSCを培養し、対象疾患や治療目的に応じて、静脈内投与、髄腔内投与、関節内などへの局所投与を実施しています。なお、当院ではステミラックによる治療や、脊髄損傷を対象とした治療は行っておりません。
ステミラックと当院の治療は同一ではありませんが、いくつかの重要な共通点があります。
共通するのは、自家MSCという細胞とその生物学的特性
ステミラックは骨髄由来、当院は脂肪由来のMSCを使用しています。由来組織は異なりますが、いずれも患者さん自身から採取したMSCを体外で培養し、治療に用いるという基本的な考え方は共通しています。
また、ステミラックと当院のMSC静脈内投与には、投与経路上の共通点もあります。MSCの作用機序としては、免疫調節、炎症環境への作用、成長因子やサイトカインの分泌などが研究されています。投与したMSCが、患者さん自身の細胞や免疫系に働きかけ、組織の修復環境を調節するという考え方は、現在のMSC研究における重要な方向性の一つです。
今回、こうした研究基盤を持つMSC治療の一つが、臨床データによる検証を経て本承認へ進む段階に到達したことには、医学的な意義があります。
ただし、治療効果をそのまま当てはめることはできない
骨髄由来MSCと脂肪由来MSCは、まったく同一の細胞ではありません。採取組織や培養条件によって、増殖特性、分泌因子、免疫調節機能などに違いが生じる可能性があります。また、ステミラックの対象は限定された外傷性脊髄損傷であり、当院で対象としている慢性疼痛、動脈硬化、神経変性疾患、加齢関連機能低下はより包括的な病態になります。さらに、静脈内投与、髄腔内投与、局所投与では、投与細胞の体内分布や作用環境、安全性上の課題も異なります。
したがって、ステミラックの本承認了承によって、当院の自家脂肪由来MSC治療の有効性や安全性が証明されたわけではありません。
それでも、MSCという細胞の作用機序を研究し、対象疾患を明確にして臨床的な利益を検証することで、実際の医療として評価される道筋が示されたことは、私たちにとっても重要な意味を持ちます。そして、私たちは静脈内投与に限らず、複数の送達経路で複数の病態にアプローチすることにより新しい治療の開拓に取り組む立場でもあります。
5．当院が積み重ねてきた臨床データ
当院では2019年から自家脂肪由来MSC治療を継続し、安全性と臨床成績を検証するため、患者さんの治療経過を記録・解析してきました。静脈内投与を含めた安全性研究では、次のデータを解析しています。
- 延べ2,212回の投与
- 553.5人年の観察データ
- 観察期間中に重篤な有害事象は確認されず
この研究成果は、査読付き国際医学誌 Stem Cell Research & Therapy に掲載が決定し、早期公開されています。ただし、本研究は一施設での観察研究であり、結果は対象患者、投与方法、製造・品質管理条件、観察期間の範囲で解釈する必要があります。また、安全性を主な評価対象としたものであり、治療の有効性を証明した研究ではありません。
安全性の検証から、症状・生活機能の評価へ
安全性の検証に続き、慢性非がん性疼痛に対する自家脂肪由来MSC治療についても、痛みの程度や日常生活への影響を解析した臨床研究を進めています。この研究は現在、国際医学誌 Journal of Pain Research に投稿中で、査読の最終段階にあります。採択が決定したものではありませんが、私たちが重視しているのは、安全性の確認にとどまらず、患者さんの症状や生活機能にどのような変化が生じたのかを、標準化された評価指標で検証し、公表していくことです。
観察された改善がMSC治療そのものによるものかについては、比較対照を含む、より厳密な検証が必要です。治療を提供することと、その治療を科学的に評価することは、切り離せません。臨床経験を検証可能なデータとして蓄積し、外部の評価に開いていく。それが、再生医療を提供する医療機関に求められる責任だと考えています。
6．MSC治療の信頼性を支えるもの
今回のステミラックの本承認了承から学ぶべきなのは、MSC治療が一律に認められたということではなく、個々の再生医療がどのような過程を経て信頼性を獲得していくのかという点です。
私たちは、特に四つの要素を重視しています。
- ①適応と治療目的の明確化。MSCには多様な生物学的作用が報告されていますが、作用機序が幅広いことは、すべての疾患に有効であることを意味しません。
- ②細胞の品質管理。採取組織、ドナーの状態、培養条件、継代、凍結融解などは細胞の性質に影響します。細胞数、生存率、無菌性などの基本的な品質管理に加え、目的とする作用に応じた機能評価も重要な研究課題です。
- ③臨床成績の客観的評価。痛み、運動機能、日常生活動作、生活の質など、疾患に応じた指標を用い、可能な限り比較対照を設けて検証する必要があります。
- ④継続的な安全性評価。製造工程、投与経路、投与量、患者さんの全身状態などを考慮し、有害事象を継続して把握することが不可欠です。
「MSCだから安全」「自家細胞だから安心」という単純な理解では不十分です。どのような細胞を、どのような患者さんに、何を目的として、どのように投与し、その結果をどう評価するのか。その一連の過程が、再生医療の信頼性を支えます。
7．再生医療は「期待」から「検証」へ
2026年3月には、iPS細胞由来のパーキンソン病治療製品「アムシェプリ」が条件及び期限付きで承認され、同年5月には公的医療保険の対象となりました。
また、自家滑膜由来MSCを用いる半月板損傷治療製品「セイビスカス注」も製造販売承認を取得しています。
そして今回、ステミラックが本承認へ進むことを了承されました。
これらは細胞の種類も対象疾患も、承認制度上の位置づけも異なります。しかし、共通する重要な意味があります。再生医療が、可能性を語る段階から、個々の治療について臨床的な価値を検証し、社会の中に位置づけていく段階へ進んでいるということです。
ステミラックの成果は、当院の自家脂肪由来MSC治療の効果を直接裏づけるものではありません。一方、MSCを用いた一つの治療が、臨床データによる検証を経て本承認へ進むという事実は、MSC医療の可能性を科学的に追究し続けることの意義を示しています。
私たち自身も、治療の安全性と臨床成績を継続して検証し、その成果を外部に公表していくことが重要だと考えています。
おわりに――MSC医療の信頼は、何によって築かれるのか
ステミラックの本承認への前進は、MSCを用いた再生医療にとって、重要な節目です。
それは、一つの治療製品が承認制度の新たな段階に進んだというだけでなく、MSCの持つ生物学的な可能性を、臨床データによって検証し、医療としての価値を確かめていく道筋が示されたということでもあり大きな意義をもちます。
もちろん、この成果が、由来組織や対象疾患、投与方法の異なるMSC治療の有効性を保証するものではありません。それぞれの治療について、独立した検証が必要です。
私たちも、自家脂肪由来MSC治療の臨床経験を積み重ねるだけでなく、安全性と有効性を継続的に評価し、その結果を学術的な検証に開いていくことを重視しています。その先にあるのは、単に治療の選択肢を増やすことではありません。
どのような患者さんに、どのような治療が、どの程度の利益をもたらし得るのか。その問いに、より確かな根拠をもって答えられる医療を目指すことです。
今回の成果を成し遂げた札幌医科大学、ニプロ、そして長年にわたり研究と臨床検証に携わってこられた関係者の皆様に、心から敬意を表します。
同じMSCという細胞を用いる医療に携わる者として、この前進を歓迎するとともに、私たち自身も臨床と研究の質を高めていきたいと考えています。
再生医療の未来を決めるのは、可能性の大きさだけではありません。その可能性を、どこまで確かな医療へと育てられるかだと考えています。
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当院の再生医療（幹細胞治療）について
当院の自家脂肪由来間葉系幹細胞（MSC）治療は、再生医療等安全性確保法に基づき、特定認定再生医療等委員会の審査・承認を経て提供している自由診療です。公的医療保険の対象ではありません。治療費用、および想定されるリスク・副作用については、下記のページをご確認ください。
